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获FDA批准的延缓1型糖尿病发病的创新药Tzield获批先行先试 落地博鳌乐城
来源:新华网 时间:2024-07-17 17:02:50 编辑:李 娜 校对:李强 责编:王丹
6月28日,获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法Tzield(Teplizumab)获批先行先试,作为临床急需的进口药品,落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称“乐城先行区”)。Teplizumab适用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。
1型糖尿病是危害儿童健康的重大儿科内分泌疾病,自幼发病的儿童始终面临健康成长的重大威胁。作为一种CD3靶向的单克隆抗体,Teplizumab从病因上实现对胰岛β细胞的保护,进而延缓1型糖尿病发病近3年,填补了1型糖尿病领域疾病修饰疗法的治疗空白。以1型糖尿病患者每天至少接受4次胰岛素注射为例,3年累计高达4380次,Teplizumab延缓发病近3年,可延缓进入长期胰岛素的治疗阶段,让家庭有时间做好充分的生活和知识储备,为饱受困扰的患者和家庭带来更多希望可能。
博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局局长贾宁表示,“乐城先行区作为中国医疗领域对外开放的窗口,积极推动先行先试等各项政策用好用足,充分释放政策活力,乐城正在成为开放创新的医药产业平台,汇聚国内外优质医疗资源,为医疗质量、服务不断提升提供了强有力的支撑。赛诺菲与乐城在创新药引进、真实世界研究等方面开展了一系列高效合作,此次创新药Teplizumab落地乐城,是双方进一步深化合作的体现。希望未来与赛诺菲等先进国际药械企业深入探索多样化合作路径,推动更多医疗医药领域创新成果落地,持续提升患者对创新药的可及性,为人民健康提供前沿领先的医疗方案。”
赛诺菲大中华区总裁施旺表示,“Teplizumab是赛诺菲在免疫介导领域及糖尿病领域的重要战略创新产品。得益于国家对于创新药的政策支持,我们以全球领先速度实现了在乐城先行区的快速准入。从基数庞大2型糖尿病群体到亟需关注的少数1型糖尿病群体,赛诺菲关注每一个亟待满足的未尽之需,为患者实现从治到防、全年龄、全病种的呵护和关爱。未来,我们将持续在免疫领域发力,把具有突破性的药物和疫苗加速引入中国,重塑疾病防治新生态。”
低龄化趋势明显,儿童患者平均预期寿命减少
不同于大众熟知的2型糖尿病,1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病,由于产生胰岛素的胰岛β细胞遭受自身免疫系统破坏,导致胰岛素“匮乏”,影响人体自身调节血糖水平的能力,发病率为1.01/10万人年,相当于每小时约有1位患者确诊。有研究显示,1型糖尿病约占儿童期各型糖尿病总数的90%。15岁以下发病率在过去20年内增长近4倍。
由于儿童和青少年血糖管理难度较大,血糖达标率不到20%,这使得1型糖尿病发生并发症的风险会明显增加。与此同时,发病年龄越小,死亡风险越大,预期寿命减少越多。有研究显示,10岁之前诊断的患者预期寿命减少16年,20岁之后诊断发病的患者预期寿命减少10年。
防治关口前移,赢回成长关键期
1型糖尿病的进展有3个分期,1期、2期尚未出现明显症状,3期阶段,人体大部分胰岛β细胞受免疫破坏,血糖水平升高达到临床糖尿病诊断标准,很多患者会出现“三多一少”的典型症状(喝水多、吃得多、尿频及不明原因的体重减轻)。儿童青少年患者病情尤其隐匿,超过50%以上的患者在确诊时已伴有糖尿病酮症酸中毒(DKA)。此时患者已处于1型糖尿病3期,体内大部分胰岛β细胞已遭受破坏。1型糖尿病的防治关口前移迫在眉睫。
2024美国糖尿病协会(ADA)指南推荐通过检测胰岛自身抗体进行筛查症状前期1型糖尿病。对于年龄≥8岁的2期1型糖尿病患者,可考虑输注Teplizumab来延缓症状性1型糖尿病(3期)发病。
中华医学会糖尿病学分会1型糖尿病学组组长翁建平教授表示:“近年来,全球1型糖尿病发病率呈上升趋势,在儿童和青少年中尤其显著。目前我国1型糖尿病的临床诊疗水平不断提升,社会政策支持持续完善,已处于国际领先水平,这是同道们多年来持续努力的成果。Teplizumab的出现,是继胰岛素诞生100年以来,1型糖尿病治疗领域的又一重大突破。依托创新疗法,通过高危人群的早筛早诊和干预,可以实现预防或延缓疾病的发生,对促进1型糖尿病防治关口前移具有重要意义。未来,期待社会各界继续携手,推动1型糖尿病管理新生态的建立。”
国家代谢性疾病临床医学研究中心主任周智广教授表示:“1型糖尿病患者每天至少接受4次胰岛素注射,3年累计高达4380次,加上日常频繁的血糖监测,患者长期承受‘扎针’的痛苦,对儿童和青少年而言,疾病负担更为严重。儿童和青少年的3年,是求学发展、个体身心健康成长的‘关键3年’,跨越幼儿入园、中考、高考等重要人生阶段。Teplizumab延缓疾病近3年,为患者赢回‘成长关键期’,为家庭带来‘过渡缓冲期’,减少治疗痛苦,做好生活及知识的储备,减轻对家庭经济收入的影响,早日‘带糖’回归正常生活轨道,为未来提供更多可能。”
2022年11月,Teplizumab获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,是FDA批准的全球延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法。TN-10研究显示,与安慰剂组相比,持续14天使用Teplizumab治疗,能将1型糖尿病的发病时间平均延缓近3年。2023年10月,三期临床试验研究PROTECT达到主要终点,显示Teplizumab有潜力延缓新诊断的3期1型糖尿病儿童和青少年的疾病进展。目前,该药已被纳入我国第四批鼓励研发申报儿童药品清单。
Tzield(Teplizumab)尚未获得国家药品监督管理局的上市批准,目前仅在博鳌乐城国际医疗旅游先行区指定医疗机构获批使用。